신약 하나가 병원 처방전에 오르기까지 보통 10~15년. 개발비는 10억 달러를 훌쩍 넘는다. 이 긴 시간, 대부분 어디서 새는 걸까. 바로 ‘임상시험’이라는 검증 단계다. 몬태나주 같은 곳은 아예 이 절차를 확 줄여버렸다. 임상 1상만 마친 약도 환자에게 팔 수 있게 법을 고친 거다. 이게 뭐가 다른 건지 알려면, 먼저 임상 1상·2상·3상이 각각 뭘 검증하는 단계인지부터 짚어야 한다.
신약이 시장에 나오기까지 오래 걸리는 이유
실험실에서 물질 하나 발견됐다고 바로 약이 되는 게 아니다. 먼저 전임상, 그러니까 동물실험을 거치고, 그다음 사람 대상으로 세 번의 임상시험을 통과해야 비로소 약으로 인정받는다. 그런데 여기서 처음 임상시험에 들어간 후보 물질 중 실제로 승인까지 가는 건 10% 안팎뿐이다. 나머지 90%는 안전성 문제든 효과 부족이든 중간에 다 걸러진다. 이렇게 촘촘하게 거르니 시간과 비용이 눈덩이처럼 불어나는 거다.
- 전임상 단계: 동물실험으로 독성과 기본 효과부터 확인
- 임상 1상~3상: 사람 대상으로 안전성과 효과를 순서대로 검증
- 허가 심사: FDA 같은 규제기관이 자료를 뜯어보고 승인 여부를 결정
임상 1상, 사람 몸에 처음 넣어보는 단계
임상 1상, 말 그대로 후보 약물을 사람 몸에 처음 넣어보는 단계다. 참가자는 20~100명 정도로 소규모. 대부분 건강한 지원자를 모집한다. 물론 항암제처럼 독성이 센 약은 예외라서, 처음부터 환자를 대상으로 한다. 이 단계에서 보는 건 딱 하나다. 안전한 용량 범위. 약이 몸에 들어가서 어떻게 흡수되고 어떻게 빠져나가는지, 부작용은 어느 지점부터 나타나는지 확인하는 거다. 기간은 1년 안팎이고, 여기서 삐끗하면 임상시험 자체가 그대로 중단된다.
임상 2상, 진짜 효과가 있는지 가려내는 구간
1상에서 안전은 확인했다. 2상부터는 진짜 환자를 대상으로 돌린다. 참가자 수도 100~300명 수준으로 늘어나고, 목표는 명확하다. 이 약이 정말 효과가 있는지 통계로 증명하는 것. 사실 신약 후보가 제일 많이 떨어져 나가는 구간이 여기다. 안전하긴 한데 기대한 만큼 효과가 안 나와서 접는 경우가 유독 이 단계에 몰려 있다. 솔직히 여기서 갈린다고 보면 된다.
임상 3상, 돈과 시간이 제일 많이 드는 구간
3상은 규모부터 다르다. 수백 명에서 많게는 수천 명이 참여한다. 여러 나라, 여러 병원에서 동시에 굴리는 다기관 임상이 보통이고, 위약(가짜 약)이나 기존 치료제와 나란히 놓고 효과 차이를 입증해야 한다. 이걸 통과해야 FDA 같은 규제기관에 정식 승인 신청서를 낼 자격이 생긴다. 신약 개발 비용의 절반 이상이 이 3상 구간에서 사라진다고 보면 된다.
승인받으면 끝? 4상과 시판 후 감시
FDA 승인, 사실 끝이 아니라 시작에 더 가깝다. 시장에 풀린 뒤에도 장기 복용했을 때 나오는 부작용이나 드문 사례를 계속 쫓는 4상(시판 후 감시)이 이어진다. 실제로 승인받고 나서 한참 뒤에 예상 못한 부작용이 발견돼 리콜되는 약도 꽤 있다. 신약 안전성 검증이란 게 결국 서류에 도장 찍는 순간에 끝나는 게 아니라, 시장에서 계속 확인되는 과정인 셈이다.
Right to Try와 주(州)법, 예외는 어떻게 작동하나
표준 치료법이 없는 말기 환자를 위해 미국은 연방 차원에서 Right to Try 제도를 운영한다. 임상 1상만 통과한 약이면 FDA의 개별 승인 없이도 의사 판단으로 환자에게 투여할 길을 열어준 제도다. 몬태나주는 여기서 한발 더 나갔다. 임상 1상만 마친 약을 아예 상업적으로 팔 수 있게 주법을 손본 거다. 노림수는 바이오 기업을 끌어들여 실험 의료 허브로 자리 잡는 것. 희귀질환 환자 입장에서는 선택지가 하나 더 생기니 반가운 일이지만, 효과나 장기 안전성이 충분히 검증되지 않은 채로 시장에 나온다는 위험도 같이 따라붙는다.
묻고 싶었던 것들
Q. 임상시험에 참여하면 참가비를 받나요?
1상은 건강한 지원자를 모으는 거라 보상금을 주는 경우가 많다. 반면 2·3상은 환자 대상이라 교통비나 검사비 정도 지원하는 게 보통이다. 기관마다, 시험마다 조건은 제각각이니 참여 전에 꼭 확인해야 한다.
Q. 한국 임상시험 단계도 미국과 같나요?
1상·2상·3상이라는 큰 틀 자체는 국제 공통 기준인 ICH-GCP를 따르기 때문에 동일하다. 다만 식약처 심사 절차나 세부 요건은 FDA랑 좀 다르다.
Q. Right to Try로 받은 약도 보험 적용이 되나요?
제도 자체는 보험 적용을 보장하지 않는다. 제약회사가 무상으로 주거나 환자가 직접 비용을 부담하는 경우가 대부분이다. 이용하기 전에 비용 문제부터 확인해두는 게 낫다.