신약 하나 만드는 데 평균 10년, 비용은 3조 원을 훌쩍 넘는다고 한다. 근데 이 기간의 8할 이상을 잡아먹는 절차가 딱 하나 있다. 임상시험이다. 뉴스에서 “임상 3상 실패로 주가 반토막”, “임상 1상 통과, 기술수출 기대감” 같은 제목을 볼 때마다 정확히 뭐가 다른 건지 헷갈렸던 적, 다들 한 번쯤 있을 거다. 단계별로 뜯어보면 의외로 논리는 단순하다.
임상시험은 왜 이렇게 오래 걸리나
임상시험은 사람에게 실제로 약을 투여해서 안전한지, 효과가 있는지 확인하는 절차다. 미국 FDA나 한국 식약처 같은 규제기관은 이 과정을 4단계로 쪼개놓고, 앞 단계를 통과해야만 다음으로 넘어가게 만들어놨다. 이유는 단순하다. 부작용 있는 약을 대규모로 풀었다가 돌이킬 수 없는 피해가 생기는 걸 막기 위해서. 그래서 단계가 올라갈수록 참가자 수는 늘고, 검증 기준은 까다로워진다.
전임상, 사람한테 쓰기 전 최소한의 걸러내기
임상 1상 전에 거치는 게 전임상(preclinical) 단계다. 세포 실험과 동물 실험으로 후보 물질의 독성, 기본 작용 원리를 확인하는 과정인데 여기서 걸러지는 물질이 압도적으로 많다. 전임상까지 간 물질 중 사람 대상 임상까지 진입하는 비율은 10곳 중 1곳 안팎으로 알려져 있다. 열에 아홉은 여기서 끝난다는 얘기다. 이 관문을 통과해야 비로소 규제기관에 임상시험계획, 즉 IND를 신청할 자격이 생긴다.
임상 1상, 일단 안전한지부터
1상 목표는 안전성 확인, 이거 하나다. 건강한 성인 지원자 20~100명 정도를 대상으로 진행하는데, 참가자가 10명 안팎인 소규모로 시작하는 경우도 드물지 않다. 용량을 조금씩 늘려가면서 부작용이 어느 선에서 나타나는지, 몸에서 약이 어떻게 흡수되고 배출되는지 관찰한다. 효과를 입증하는 단계가 아니다. ‘먹어도 안전한 범위’를 찾는 게 전부다. 독성이 강한 항암제라면 얘기가 다르다. 건강한 사람 대신 환자를 대상으로 진행하기도 한다.
임상 2상, 진짜 듣긴 듣나
1상에서 안전성을 확인했다면, 2상부터는 실제 환자 수백 명을 대상으로 효능을 검증한다. 위약, 그러니까 가짜 약을 투여하는 대조군과 비교해서 유의미한 차이가 나오는지가 관건이다. 바이오 업계에서 흔히 말하는 ‘임상 실패’ 상당수가 사실 이 2상에서 나온다. 안전하긴 한데 기대했던 효과가 통계적으로 입증되지 않는 경우, 생각보다 많다. 신약 후보 물질이 2상을 통과할 확률은 대략 3분의 1 수준으로 알려져 있다. 솔직히 여기서 갈린다.
임상 3상, 신약 개발의 최대 고비
3상은 수천 명 규모의 환자를 대상으로 진행하는 최종 관문이다. 여러 병원, 여러 나라에서 동시에 진행하는 경우가 많고 기간도 3~5년씩 걸린다. 비용 부담이 가장 큰 구간이다 보니 자금력이 부족한 중소 바이오 기업은 이 단계에서 대형 제약사에 기술을 이전하거나 파트너십을 맺는 쪽을 택하기도 한다. 3상 결과 발표는 주가에 직결되는 이벤트라, 발표 시점을 전후해서 주가가 크게 출렁이는 경우가 잦다.
임상 4상, 승인받았다고 끝이 아니다
규제기관 승인을 받고 시장에 나온 뒤에도 4상이라는 절차가 남는다. 훨씬 많은 사람이 실제로 약을 복용하면서 드물게 나타나는 부작용, 장기 복용 시 안전성을 계속 추적하는 단계다. 시판 후 부작용 보고가 쌓이면 승인이 철회되거나 사용 범위가 제한되는 사례도 나온다. 최근에는 정식 승인 전이라도 초기 임상만 거친 치료제를 제한적으로 판매하게 해주는 별도 승인 경로를 운영하는 지역이 하나둘 생기고 있다. 이런 곳일수록 시판 후 안전성 추적이 사실상 유일한 안전판 역할을 한다.
바이오 주식 볼 때 체크해야 할 임상 단계
바이오 종목에 관심 있다면 임상 단계별로 주가가 어떻게 반응하는지 알아두면 도움이 된다.
- 임상 1상 진입 발표 – 초기 기대감으로 단기 상승이 나오지만 근거가 약해서 변동성도 크다
- 임상 2상 결과 발표 – 효능 데이터가 처음 나오는 시점이라 주가 방향이 크게 갈린다
- 임상 3상 진입·결과 발표 – 성공하면 기술수출이나 상업화 기대감이 붙고, 실패하면 낙폭이 가장 크다
- 승인 신청(NDA/BLA) 시점 – 규제기관 심사 일정에 따라 단기 이벤트가 반복된다
임상 단계만 봐도 그 회사가 어느 정도 리스크 구간에 있는지 가늠이 된다. 1상 단계 기업은 성공 확률이 낮은 대신 주가 상승 여력도 크고, 3상까지 온 기업은 상대적으로 안정적이지만 이미 기대감이 주가에 반영돼 있는 경우가 흔하다. 결국 어느 단계에 베팅하느냐가 리스크와 수익률을 동시에 결정하는 셈이다.
AI리서치팀
Home-In-One AI리서치팀은 인공지능, 머신러닝, 생성형 AI의 최신 동향과 실용적 활용법을 연구합니다. ChatGPT, 클로드, 미드저니 등 AI 도구 비교 분석과 활용 가이드를 제공합니다.